As paraparesias espásticas hereditárias (PEH) constituem um amplo grupo de transtornos neuromusculares caracterizados pelo déficit motor e espasticidade progressivos de ambos os membros inferiores, ocasionados por um comprometimento degenerativo gradual dos axônios dos primeiros neurônios motores da medula, de etiologia genética monogênica. A espasticidade é o principal sintoma das PEH, reduz a amplitude de movimentos, restringe a qualidade e velocidade de marcha e pode levar a posturas anormais, deformidades articulares, contraturas, quedas, dor, fadiga e prejuízos relacionados ao cotidiano e à qualidade de vida, todavia a estratégia de manejo sintomático é ainda limitada e não há evidência sólida sobre o benefício terapêutico. Por conseguinte, os objetivos desta tese são avalia a eficácia e a segurança das terapias com 1) injeção intramuscular de toxina botulínica do tipo A (Estudo SPASTOX) e 2) aplicação dérmica do óleo essencial de Alpinia zerumbet (Estudo ZISPAST) para sintomas motores e não-motores em pacientes com PEH.
Para tanto, 55 e 57 pacientes foram avaliados nos estudos SPASTOX e ZISPAST, respectivamente. Cada participante foi submetido a uma intervenção do medicamento utilizado em cada estudo e uma de um medicamento placebo com as mesmas características físicas, separadas por um intervalo de tempo suficiente para os efeitos do medicamento serem eliminados do corpo do paciente. As medidas de desfecho foram as mudanças pós-intervenção nas velocidades máxima e autosselecionada de marcha, escala de avaliação de paraplegia espástica, tônus muscular e força dos músculos adutores do quadril e tríceps surais, dor, fadiga e impressão geral do tratamento no estudo SPASTOX e os mesmos desfechos, acrescentados da resistência de marcha, frequência mensal de câimbras e espasmos, qualidade de vida relacionada à saúde e percepção de mudança após o tratamento no estudo ZISPAST.
Em ambos os estudos, foram avaliados pacientes de ambos os sexos e na mesma proporção, com PEH predominantemente de fenótipo puro e média de idade na 5ª década de vida e de duração da doença na 2ª década. No estudo SPASTOX houve redução do tônus dos adutores após a intervenção e no estudo ZISPAST, o medicamento não revelou melhora nas medidas avaliadas, todavia observou-se um efeito placebo na velocidade máxima de marcha e nas queixas cognitivas relacionadas à fadiga. Ambos os medicamentos foram seguros, com efeitos adversos momentâneos e toleráveis, sem diferença estatística entre os grupos medicamento e placebo.
A toxina botulínica do tipo A e o óleo essencial de Alpinia zerumbet são tratamentos seguros para os pacientes com paraparesia espástica hereditária, sendo que o primeiro reduziu o tônus muscular dos adutores do quadril, contudo ambos os medicamentos não foram capazes de produzir melhora funcional motora e não-motora, levando em consideração as doses, o protocolo de intervenção e as medidas utilizadas.
